Home Maatschappij Gezondheid Knippen en plakken met DNA

Knippen en plakken met DNA

“Het zit in de genen”, zeggen we in de volksmond weleens. We bedoelen ermee dat we weinig aan onszelf kunnen veranderen. Een stelling die niet meer met de realiteit strookt. Dankzij gentherapie is het wel degelijk mogelijk om aan ons DNA te sleutelen. De grote vraag is: willen we dat wel?

Spontane bloedingen
Blauwe plekken overal. Dat was wat de ouders van Daan zagen, toen ze hun baby van acht maanden bij de onthaalmoeder gingen ophalen. “Iets te ondernemend geweest”, dachten ze, al maakten ze voor de zekerheid toch een afspraak in het ziekenhuis. Het bloedonderzoek daar liet er geen twijfel over bestaan: Daan leed aan hemofilie, een erfelijke aandoening waarbij het lichaam inwendig spontaan begint te bloeden. Mensen met hemofilie maken geen stollingseiwitten aan, waardoor wonden moeizaam herstellen. Tot in de jaren zestig kwamen patiënten met deze ziekte amper hun bed uit. Nu spuiten ze zichzelf stollingsfactoren in en kunnen ze een vrij normaal leven leiden. Een hele vooruitgang dus, maar de toekomst belooft nog beter te worden. Klinische studies laten immers zien dat je door middel van gentherapie patiënten volledig van hemofilie kunt genezen. 

Gentherapie
Hoe het werkt, daar weet professor Vandendriessche (VUB en KU Leuven) alles over. Hij voert al 30 jaar onderzoek naar de techniek. “Bij gentherapie brengen we gezonde genen in de lichaamscellen binnen, met de bedoeling de defecte genen te vervangen of te repareren. We maken daarbij gebruik van een genetisch aangepast virus.” Hoewel de techniek al lang bestaat, is het pas recent dat de farmabedrijven er veel geld tegenaan beginnen te gooien. Novartis bijvoorbeeld legde eerder dit jaar zeven miljard euro neer voor de overname van AveXis, dat een gentherapieproduct ontwikkelt om kinderen met de spierziekte spinale musculaire atrofie te genezen. Met die investeringen komt de toepassing van gentherapie in de geneeskunde nu in een stroomversnelling. 

Leukemie is dankzij gentechnologie al meerdere keren succesvol behandeld Thierry Vandendriessche, professor gentherapie

Erfelijke ziektes
Vandendriessche: “Ook andere erfelijke ziektes en complexe aandoeningen zoals kanker zullen mogelijk dankzij die gentechnologie kunnen worden aangepakt. Leukemie bijvoorbeeld is op die manier al succesvol behandeld.”

Moleculaire schaar
De wetenschappers aan de universiteiten experimenteren intussen al met een volgende technologie: CRISPR-Cas, een geavanceerde vorm van gentherapie. “In tegenstelling tot de conventionele behandeling kun je met CRISPR-Cas op een specifieke plek in het DNA ingrijpen”, legt Vandendriessche uit. CRISPR-Cas is een soort van moleculaire schaar, waarmee je in het DNA een knip maakt en vervolgens de slechte genen verwijdert en/of vervangt. Recent zijn Vandendriessche en zijn team er zo in geslaagd om het genetisch defect in de cellen van een patiënt met de ziekte van Steinert (een ziekte die de spieren aantast, red.) te corrigeren. “Na de genetische bewerking met CRISP-Cas bleken de cellen zich normaal te gedragen, wat heel hoopgevend is. Dé uitdaging zal nu zijn om van die labostudie een therapeutische behandeling voor mensen te maken.” 

Ethische discussie
Vóór CRISPR-Cas zijn intrede in de geneeskunde zal kunnen doen, zal er ook nog een ethische discussie moeten worden gevoerd. “Want willen we dat eigenlijk wel, sleutelen aan ons DNA? En zo ja, hoe ver willen we dan gaan?”, reageert professor Bio-ethiek Pascal Borry (KU Leuven), die regelmatig in ethische commissies zetelt. “Ik kan alvast zeggen dat er niet licht wordt overgegaan. Is er een aanvraag voor een onderzoek naar een nieuwe technologie of een product, dan wordt er altijd uitgebreid met alle stakeholders overlegd. De adviezen die we uiteindelijk formuleren, gaan uit van het voorzichtigheidsprincipe.”

Gen editing
Volgens Borry is het draagvlak voor gen editing bij volwassen patiënten in elke geval groter dan bij kinderen of embryo’s. Dat laatste is nog een stap verder dan wat vandaag in klinische studies met gentherapie en CRISPR-Cas wordt gedaan. “Natuurlijk kan het interessant lijken om fouten bij de prille start te herstellen. Maar tast je daarmee niet de menselijke waardigheid aan?” Wat evenmin duidelijk is, is wat de impact van genetische ingrepen op lange termijn is, voor de patiënt én voor onszelf als soort op deze planeet. Borry: “De technologische mogelijkheden zullen in de toekomst alleen maar uitbreiden. Het is aan ons als samenleving om te bepalen welke risico’s we willen nemen. Dit is geen zaak van de wetenschap alleen.” 

MEER

Ondernemen als antwoord op globale uitdagingen

duurzaamheid Het mooie van duurzaamheid is dat het overal kan zijn. In een buurtproject van een lokale vzw, in een transnationaal project van een multinational en alles ertussenin. Nog mooier is dat dit verbonden wordt door een globale strategie, vervat in de 17 Sustainable Development Goals.

De stap naar een echt sportland

sport Sport lééft in België. We moeten dit momentum aangrijpen om door te groeien naar een land dat ook sport ademt. De stap naar een echt sportland ligt binnen bereik.

De overnamemarkt in overdrive?

Matthias WautersDe Belgische overnamemarkt beleeft een hoogconjunctuur. De redenen daarvoor zijn niet nieuw. Ze komen wel allemaal samen. En die stemming blijft ongetwijfeld nog een tijdje duren. Al is een tijdelijke afkoeling – bijvoorbeeld bij een renteopstoot, geopolitieke spanningen of een harde Brexit – niet uitgesloten.

Het Silicon Valley van de farma-industrie

Farma-industrieBier en frieten, dat zijn de producten waarvoor wij Belgen wereldwijd gekend zijn. Producten waar we zelf ook terecht trots op zijn. Iets minder toegankelijk misschien, maar aan dat rijtje mogen medicijnen direct worden toegevoegd.

De bouwmeester die Brussel ruimtelijk beheert

Kristiaan Borret Niet ver van het Koninklijk Paleis werkt Kristiaan Borret in opdracht van het Brussels Hoofdstedelijk Gewest als Bouwmeester Maître Architecte. Verwacht niet dat hij zich enkel over de tekentafel buigt. De bouwmeester is coördinator, klankbord, adviseur, en bruggenbouwer.

Business travel plukt de vruchten van de digitalisering

digitaliseringTechnologie is niet meer uit ons leven weg te denken. De digitalisering heeft zich sterk gemanifesteerd in alle aspecten van ons leven, niet in het minst in het zakenreizen.