3 vragen aan… “Wetgevende kaders blijven achter bij snelle technologische vooruitgang”
De moeizame uitrol van de coronavaccins duwde het spanningsveld tussen klinisch onderzoek en het wetgevend kader naar de voorgrond. Redenen genoeg om drie stemmen uit de Belgische biotech hierover aan het woord te laten. “COVID-19 is zeer illustratief.”
Dirk Van Broekhoven
General Counsel bij eTheRNA immunotherapies nv
Waar liggen de pijnpunten/bottlenecks voor jouw sector?
“Het regelgevend kader, van wetgeving tot goedkeuringsprocedures, evolueert uiteraard minder snel dan de technologische vooruitgang. Dat geldt zeker voor een nieuwe technologie als mRNA. Daardoor is er meer onzekerheid en dus meer risico aan verbonden. Ook het verkrijgen van octrooien is niet eenvoudig en duurt vaak vele jaren. Bovendien is er de noodzaak om verschillende licenties onder deze octrooien aan te gaan om de FTO-status (‘Free to Operate’) te verkrijgen. Daarnaast is het door de vereiste hoge investeringen voor start-ups en biotechbedrijven niet mogelijk om over te gaan tot de ontwikkelingsfase zonder hiervoor een samenwerking aan te gaan met de grote spelers als pakweg Pfizer.”
Hoe manifesteren die bottlenecks zich in de praktijk?
“Door de hoge complexiteit bestaat er al in de vroege ontwikkelingsfase een noodzaak om met geneesmiddelenagentschappen samen te werken. Dat helpt om een beter beeld te krijgen van eisen op het vlak van regelgeving. Maar het vergt tijd en een zekere ‘in-house’-expertise. Bovendien zijn de verwachtingen van de verschillende geneesmiddelenagentschappen verschillend per regio. Daardoor wordt een wereldwijde ontwikkelingsstrategie bemoeilijkt en de kosten hierdoor mogelijk nog hoger oplopen. Verder zit je uiteraard met een moeilijk spanningsveld tussen mensen die vinden dat het niet snel genoeg gaat en mensen die het gevoel hebben dat er nog onvoldoende data zijn verzameld over de werkzaamheid.”
Hoe zouden bepaalde goedkeuringsprocessen versneld kunnen worden?
“Voor ziekten met een hoge medische nood wordt steeds vaker gebruikgemaakt van rolling submissions en snellere goedkeuringsprocedures. Vaak resulteert dit echter in een voorwaardelijke goedkeuring, waardoor hier achteraf nog een verplichting op rust om extra data te generen. Er moet ook werk worden gemaakt van een betere afstemming van de richtlijnen in de verschillende regio’s. Dit geldt ook binnen Europa, waar de goedkeuring gebeurt via een centraal geleid proces maar prijs- en terugbetalingsregelingen nog steeds verschillen per land. De boodschap is dus: samenwerking. En dit zowel met academische centra en farmaceutische bedrijven als met contact research organisations (CRO’s).”
Hugues Bultot
CEO van Univercells
Waar liggen de pijnpunten/bottlenecks voor jouw sector?
“COVID-19 is zeer illustratief. Hoewel het grote publiek vandaag vindt dat het vaccinatieproces te traag gaat, hebben we het over een ontwikkelingsproces dat in feite ondenkbaar snel is verlopen. De productie is gelukt in tien maanden. Omdat men de bestaande barrières trachtte te counteren. Zo liepen er heel wat ontwikkelingsprocessen tegelijk. En is er in sommige gevallen geprobeerd om over te schakelen naar de fabricagefase nog voor alle goedkeuringen er waren. De Belg Moncef Slaoui, de bedenker van de Amerikaanse vaccinatiestrategie Warp Speed, geeft ook aan dat hij, vanuit zijn expertise met het lanceren van vaccins, een strategie heeft uitgebouwd met als uitgangspunt het vermijden van de obstakels.”
Hoe manifesteren die bottlenecks zich in de praktijk?
“De grote moeilijkheid is dat er altijd een inherent probleem verbonden is aan de ontwikkeling van een vaccin. Dat is namelijk dat er – anders dan bij pakweg de productie van een nieuw automodel – nooit op voorhand een assemblagefabriek ter beschikking is. In de klinische sector is het zo dat elk product zijn eigen fabriek heeft, die gebouwd wordt volgens de noden van het product. Het gevolg is dat er pas begonnen kan worden aan de constructie van de fabriek nadat men volledig zeker is over het product. Anders is deze investering zinloos en onhaalbaar. Hierdoor zijn de budgettaire en logistieke uitdagingen meteen na de goedkeuring enorm. Ik vrees dat hier geen oplossing voor bestaat.”
Hoe zouden bepaalde goedkeuringsprocessen versneld kunnen worden?
“Ik vind dat Europa de methode van Moncef Slaoui moet overnemen. In Amerika is er natuurlijk een grotere traditie van oorlogsvoering en kan de administratie dus makkelijker een dergelijke mindset aannemen. Dit staat gelijk aan een eenheid van commando en de uitschakeling van eventuele budgettaire beperkingen. Dat blijkt ook uit de uitgavecijfers voor de vaccinatiestrategie, die in de VS tot vier keer hoger liggen. Nu de instrumenten voorhanden zijn, moeten we blijven inzetten op de productie en niet denken aan een mogelijke overproductie. Ook de ethische uitdaging die voortkomt uit het feit dat armere landen veel moeilijker aan de nodige dosissen geraken, moeten we in de ogen durven kijken.”
Cedric Bogaert
CEO bij myNEO
Waar liggen de pijnpunten/bottlenecks voor jouw sector?
“In de strijd tegen het aantal fatale kankergevallen wordt de grootste stap voorwaarts verwacht van de verdere personalisatie van therapieën per patiënt. Naarmate hierover meer informatie verzameld wordt, zal dit leiden tot doeltreffendere behandelingen. Zo is er tegenwoordig een opkomst van gepersonaliseerde immunotherapie, die de tumorinformatie gebruikt om het immuunsysteem van een patiënt selectief te gaan richten tegen de tumorcellen, en zo het lichaam zelf in staat stelt om de tumor te herkennen en aan te vallen. Dit vereist een ver doorgedreven personalisatie in zowel de diagnose als behandelingsopties voor iedere patiënt, wat nog steeds verre van een klinische routine is.”
Hoe manifesteren die bottlenecks zich in de praktijk?
“Gepersonaliseerde behandelingen gaan vaak gepaard met hoge productiekosten en langere productietijden, wat het minder aantrekkelijk maakt voor de grotere spelers. Een decentralisatie van de verschillende schakels in de behandelingsketen kan een oplossing bieden. Recent werden er in Vlaanderen verschillende initiatieven opgezet om een complete uitlezing van het tumormateriaal uit te voeren op een grote groep patiënten en deze datasets centraal te verzamelen over de ziekenhuizen heen. Ook de analysetechnieken worden verfijnder. Aan het andere uiterste van de keten ligt de bijhorende gepersonaliseerde behandeling. Al is de vervanging van de standaard chemo- en radiotherapie nog niet aan de orde.”
Hoe zouden bepaalde goedkeuringsprocessen versneld kunnen worden?
“De commerciële leefbaarheid van een therapie is zeker niet de enige maatstaf. Belangrijker is dat er aangetoond wordt dat de behandeling veilig en effectief is. Aangezien er geen twee identieke tumoren zijn, is er geen behandeling die op dezelfde manier aanslaat. Het is dus noodzakelijk verschillende patiënten verder te groeperen. Bij een nog meer doorgedreven individualisatie wordt een therapie niet goedgekeurd op basis van de werkzaamheid van het eindproduct, aangezien deze verschillend is per patiënt. In plaats daarvan dient de goedkeuring te gebeuren op basis van het algemeen ontwerp- en productieproces, waarbij voor iedere patiënt dezelfde stappen genomen worden van diagnose tot behandeling.”
Tekst: Bavo Boutsen